轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)是近年發(fā)展起來(lái)的新興醫(yī)學(xué)研究模式，旨在促進(jìn)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)的研究成果向?qū)嶋H醫(yī)療應(yīng)用轉(zhuǎn)化。是將科研結(jié)果轉(zhuǎn)化成藥品、預(yù)防和診斷手段或醫(yī)學(xué)器械來(lái)為患者提供有效預(yù)防和診療干預(yù)措施的過(guò)程，包括臨床前試驗(yàn)、前瞻性臨床觀察、預(yù)防和診療方案測(cè)試和最佳臨床實(shí)踐的發(fā)展。簡(jiǎn)言之，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)就是將合適的生物醫(yī)學(xué)發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)換為藥物、醫(yī)療裝置或疾病防治措施等，使之服務(wù)于人類健康的科學(xué)。

1992年Choi在Science雜志首先引出“ Bench to Bedside" ( B-to-B )這一概念,意為從實(shí)驗(yàn)室的研究發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化成臨床使用的診療技術(shù)和方法的過(guò)程。1996年Geraghty在Lancet發(fā)表文章，首先提出“translational medi-cine”的概念。2003年美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院(NIH)制定NIH Roadmap for Medical Research,定位了醫(yī)學(xué)研究的重點(diǎn)路徑，指出轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)對(duì)于新世紀(jì)醫(yī)學(xué)發(fā)展的重要性。轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)是基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)迅速發(fā)展的需求和產(chǎn)物。這種雙向轉(zhuǎn)化和循環(huán)轉(zhuǎn)化的轉(zhuǎn)化模式是轉(zhuǎn)化研究的顯著特點(diǎn)，其核心在于緊密連接基礎(chǔ)與臨床，在從事基礎(chǔ)科學(xué)研究的"工作者和熟悉臨床需求的醫(yī)生之間建立起橋梁。特別關(guān)注在其間建立起直接聯(lián)系，努力縮短基礎(chǔ)研究到臨床醫(yī)學(xué)應(yīng)用的時(shí)間，將基礎(chǔ)生物學(xué)研究成果最快速有效地向疾病診斷、治療和預(yù)防進(jìn)行轉(zhuǎn)化，使其成為臨床上的防治新方法，也將臨床問(wèn)題及時(shí)轉(zhuǎn)化成為研究主題與方向。

目前，轉(zhuǎn)化研究在發(fā)達(dá)國(guó)家已備受關(guān)注，但在國(guó)內(nèi)還處于未成熟階段。美國(guó)在美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院(Na-tional Institutes of Health,NIH)的推動(dòng)下，正在以每年5億美元的資助力度推進(jìn)轉(zhuǎn)化性醫(yī)學(xué)研究,預(yù)計(jì)到2012年將資助建立起60個(gè)研究中心，目前已建成55個(gè)。自2006年起NIH開(kāi)始實(shí)施臨床與科研成果轉(zhuǎn)化獎(jiǎng)勵(lì)計(jì)劃(Clinical and Translational Science Awards,CTSA) o歐共體每年用于與健康相關(guān)的轉(zhuǎn)化性研究預(yù)算為60億歐元。英國(guó)在5年內(nèi)已投資4.5?億英鎊用于轉(zhuǎn)化性研究中心的建設(shè)。目前我國(guó)建立轉(zhuǎn)化性研究中心的大型計(jì)劃已在積極策劃與組織之中。

隨著科學(xué)研究復(fù)雜性的增加，轉(zhuǎn)化研究的重要性愈加突出。轉(zhuǎn)化研究填補(bǔ)了基礎(chǔ)研發(fā)與臨床應(yīng)用之間的鴻溝，使科研與臨床不再分家,加速了醫(yī)學(xué)與理工技術(shù)緊密結(jié)合和知識(shí)產(chǎn)權(quán)的商業(yè)化。同時(shí)還刺激了新教育模式的產(chǎn)生，將以往獨(dú)立的各學(xué)科整合到同一個(gè)基礎(chǔ)研究和臨床學(xué)科中去"促進(jìn)多學(xué)科交叉研究策略和教育平臺(tái)的建立，適應(yīng)了近代科學(xué)三個(gè)“I”的發(fā)展趨勢(shì) Interdisciplinary （學(xué)科交叉）、Integration （整合與集成）’Innovation"（創(chuàng)新與改革），有助于培養(yǎng)新一代具有轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)理念和能力的研究工作者和醫(yī)療工作者，即

培養(yǎng)既能研究又能看病的“兩棲人才”。

一、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究流程及特點(diǎn)

一般認(rèn)為轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究分為四個(gè)階段。

第一個(gè)階段，研究成果向人的轉(zhuǎn)化（translation to humans），探討基礎(chǔ)研究成果潛在的臨床意乂及可能的應(yīng)用前景。通過(guò)第一個(gè)階段研究，獲得關(guān)于基礎(chǔ)研究成果與人類病理生理過(guò)程相關(guān)性的知識(shí);獲得觀察和影響相關(guān)病理生理過(guò)程潛在方法的知識(shí)。研究?jī)?nèi)容包括:臨床前研究及動(dòng)物模型研究、人類病理生理學(xué)研究、以人為對(duì)象的初步研究（健康志愿者研究）、基礎(chǔ)研究成果在人體的驗(yàn)證以及I期臨床研究。

第二個(gè)階段,研究成果向患者的轉(zhuǎn)化（translation to patients），是在一個(gè)相對(duì)嚴(yán)格控制的環(huán)境下對(duì)基礎(chǔ)研究成果的應(yīng)用方式進(jìn)行探嬴瀛羨蔵臨床應(yīng)用的指導(dǎo)方案。T2期研究主要是獲得達(dá)到最優(yōu)化應(yīng)用的各項(xiàng)條件設(shè)置的知識(shí)，主要研究?jī)?nèi)容是二期和三期臨床研究。

第三個(gè)階段,研究成果向醫(yī)學(xué)實(shí)踐的轉(zhuǎn)化（translation to practice），研究者根據(jù)推薦的應(yīng)用方式探索通常情況下臨床實(shí)際應(yīng)用的方法，獲得在實(shí)際工作中有效使用方法的知識(shí)。其主要研究?jī)?nèi)容是四期臨床研究、健康服務(wù)研究，包括對(duì)成果應(yīng)用的宣傳、交流和廣泛應(yīng)用以及臨床實(shí)際效果的評(píng)估研究。

第四個(gè)階段,研究成果向人群健康的轉(zhuǎn)化（translation to population health），主要是研究分析影響人群健康的因素和研究提高人群健康的綜合方法。T4"期研究最終是以提高人類健康水平為目標(biāo)。研究?jī)?nèi)容包括以大人群為基礎(chǔ)的效果評(píng)估、影響健康的社會(huì)因素等。

生物醫(yī)學(xué)的快速發(fā)展已經(jīng)積累了海量的研究成果，大量與疾病過(guò)程相關(guān)的基因都已經(jīng)被闡明。綜合各種研究結(jié)果,發(fā)現(xiàn)很多最新發(fā)現(xiàn)的疾病相關(guān)基因還是通過(guò)已知的信號(hào)通路起作用。因此很多疾病的重要的致病基因已被發(fā)現(xiàn)，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)應(yīng)當(dāng)以目前的這些研究成果為基礎(chǔ)發(fā)展有效的治療方式。

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究是以有充分理論基礎(chǔ)的成果為依據(jù)，探討基礎(chǔ)研究成果的應(yīng)用方式,就是從已有的基礎(chǔ)研究成果中選出有病理生理意義、有應(yīng)用前景的成果，再將其實(shí)用化，最終轉(zhuǎn)化成臨床、社會(huì)可用的產(chǎn)品和服務(wù)。因此從研發(fā)過(guò)程來(lái)看，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)就是從理論到產(chǎn)品和（或）服務(wù)的過(guò)程。

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的關(guān)鍵是T1期研究，特別是動(dòng)物模型研究及臨床前研究，也就是在動(dòng)物模型中驗(yàn)證理論，探索適用的技術(shù)和藥物等，并以此為基礎(chǔ)進(jìn)行臨床前研究。這實(shí)際上是從基礎(chǔ)研究邁向轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的第一步，也是最難的一步。

轉(zhuǎn)化研究不等同于已往的“產(chǎn)學(xué)研結(jié)合”的概念，體現(xiàn)在它有一個(gè)專注于轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)目標(biāo)的專門(mén)化的研究系統(tǒng)，同時(shí)又是多學(xué)科綜合研究的模式，需要有多重分析技術(shù)平臺(tái)的集成，還要包括一定的市場(chǎng)化運(yùn)作。因此，在發(fā)展轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究時(shí)，不能單純地復(fù)制我們以前的經(jīng)驗(yàn)，認(rèn)為建立研究中心,把從事基礎(chǔ)和臨床研究的科學(xué)家集中在一起就能夠把轉(zhuǎn)化研究做好。這里不妨關(guān)注一下發(fā)達(dá)國(guó)家的經(jīng)驗(yàn)，以哈佛大學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心為例（圖1-3）,該研究中心不是轉(zhuǎn)化研究的主體,不包含特定的課題研究組。它主要是為轉(zhuǎn)化研究提供信息、技術(shù)、知識(shí)、人力資源等支持服務(wù)，同時(shí)研究“轉(zhuǎn)化研究”本身可能存在的問(wèn)題，并試圖找到解決方案。他們認(rèn)為并不需要為轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究本身專門(mén)開(kāi)辟新的研究場(chǎng)所，因?yàn)殚_(kāi)展研究的還是原來(lái)進(jìn)行基礎(chǔ)或臨床研究的人員，他們已經(jīng)有充足的研究場(chǎng)地。而促進(jìn)大家開(kāi)展轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的關(guān)鍵是幫助研究人員克服那些阻礙基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究成果向醫(yī)學(xué)實(shí)踐轉(zhuǎn)化的因素，構(gòu)建有利于轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的軟硬環(huán)境,使有基礎(chǔ)研究成果、又有興趣開(kāi)展轉(zhuǎn)化研究的科學(xué)家了解周邊可用的人力及技術(shù)資源,幫助其整合已有資源，并在遇到技術(shù)問(wèn)題時(shí)提供參考意見(jiàn)，提升他們開(kāi)展轉(zhuǎn)化研究的能力和效率。 .

因此，在成立轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中心時(shí)，除了提供一般醫(yī)學(xué)研究的必需條件外,還應(yīng)該針對(duì)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究自身的特點(diǎn)和需求進(jìn)行建設(shè)，并充分利用周邊已有的人力及技術(shù)資源，在避免重復(fù)建設(shè)的同時(shí),建成一些能提升轉(zhuǎn)化研究的關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)，使轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中心成為促進(jìn)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究軟硬環(huán)境的集成中心。

二、干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)是全新的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)

近年來(lái)，干細(xì)胞研究成果受到全球廣泛關(guān)注,以干細(xì)胞移植治療為核心的再生醫(yī)學(xué),將成為繼藥物治療、手術(shù)治療的另一種疾病治療途徑，將會(huì)產(chǎn)生一種全新的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)，也就是再造人體正常的組織器官，從而使人能夠用上自己的干細(xì)胞或由干細(xì)胞所衍生出新的組織器官，來(lái)替換自身病變或衰老的組織器官。現(xiàn)在，利用造血干細(xì)胞移植技術(shù)，已逐漸成為治療白血病、各種惡性腫瘤放化療后引起的造血系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)功能障礙等疾病的一種重要手段。

三、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)是干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)實(shí)踐的橋梁

首先，若把前瞻性研究的目標(biāo)鎖定在患者身上，強(qiáng)調(diào)疾病的早期檢查和早期評(píng)估，并據(jù)此進(jìn)行科研選題和研究，在獲得再生醫(yī)學(xué)研究成果的同時(shí)開(kāi)展轉(zhuǎn)化研究，使成果迅速應(yīng)用于臨床。一旦這個(gè)雙向通道打開(kāi)，將促進(jìn)基礎(chǔ)研究成果快速得為臨床醫(yī)學(xué)服務(wù)，位疾病預(yù)防和完善政府公共衛(wèi)生策略服務(wù)。